Je schválen nový lék na vysoký cholesterol – inclisiran

Rok 2020 není jen rokem špatných zpráv, ale i těch dobrých, dokonce velmi dobrých: v pátek 11. prosince 2020 Evropská léková agentura (EMA) oznámila, že schválila nový lék pro pacienty, u kterých se nedaří snížit hladiny cholesterolu v krvi pomocí maximálních tolerovaných dávek dostupné léčby (tedy statinů). Účinná látka v léku s úplně novým mechanismem účinku se jmenuje inclisiran a stačí ji podávat jen 2x ročně. Lék bude dostupný také v České republice. Jeho cena není zatím známa a bude také nějakou dobu trvat, než bude stanovena úhrada z veřejného zdravotního pojištění. Inclisiran bude znamenat novou a velmi účinnou léčebnou možnost i pro pacienty s familiární hypercholesterolemií (FH), kteří nedosahují cílových hodnot LDL cholesterolu pomocí vysokých dávek statinu (případně statinu v kombinaci s ezetimibem). Připomeňme, že od roku 2019 jsou tyto cílové hodnoty ještě přísnější, pod 1,8 mmol/l a u velké části nemocných dokonce pod 1,4 mmol/l. Proto je inclisiran tak dobrou zprávou. Bude další léčebnou možností také pro nemocné, kteří netolerují jiné léky na snížení cholesterolu, nejčastěji statiny. Podobně jako moderní alirokumab a evolokumab, léky staré jen dva roky, působí inclisiran na bílkovinu PCSK9, která ovlivňuje zpracovávání cholesterolu v těle. Ale jde na to jinak. Inclisiran je takzvaná malá interferující ribonukleová kyselina (siRNA), která dokáže zablokovat výrobu bílkoviny PCSK9, tedy „padoucha“, v játrech už na genetické úrovni. Když se PCSK9 takto vyřadí ze hry, na jaterních buňkách ve výsledku zbyde více LDL receptorů, které na sebe jako „úklidová jednotka“ vážou LDL cholesterol v krvi a odvádějí ho na zpracování do jater. Inclisiran od farmaceutické společnosti Novartis stačí podávat jako podkožní injekci jen jednou za půl roku, tedy jen 2x ročně! Inclisiran byl z pohledu účinnosti a bezpečnosti pečlivě a dlouho testován v sérii studií ORION a vyzkoušen byl také na pacientech s FH. Ve všech studiích snižoval hladiny LDL cholesterolu o 48 až 52 %. Jeho bezpečnost je srovnatelná s placebem, tedy lékem bez jakékoli účinné látky.